وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الليوكوفورين لعلاج نقص حمض الفوليك في الدماغ ولكن ليس لمرض التوحد

وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الثلاثاء على فيتامين وصفة طبية منذ عقود تسمى يوكوفورين كعلاج أولي ل اضطراب وراثي نادر في بعض البالغين والأطفال.

وتأتي هذه الخطوة بعد أشهر من وصف إدارة ترامب للوكوفورين كعلاج محتمل لمجموعة أوسع من المرضى الذين يعانون من أعراض اضطراب طيف التوحد. أثار هذا الادعاء الشكوك بين البعض في المجتمع الطبي والبحثي، لكنه أثار الإثارة بين العائلات، ارتفاع الوصفات الطبية من المخدرات في الولايات المتحدة

صرح أحد مسؤولي إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للصحفيين يوم الاثنين “ليس لدينا بيانات كافية لنقول إننا نستطيع إثبات فعالية مرض التوحد على نطاق أوسع” لكنه قال إن الوكالة مفتوحة لاهتمام الشركات بدراسة الليوكوفورين في السكان المصابين بالتوحد.

الدواء، الذي يشار إليه أيضًا باسم حمض الفولينيك، هو شكل اصطناعي من فيتامين ب9 الذي تم استخدامه لعلاج الآثار الجانبية السامة للعلاج الكيميائي. أشارت عدد قليل من التجارب الصغيرة إلى أن الليوكوفورين يمكن أن يكون فعالاً كعلاج خارج نطاق التسمية للأطفال المصابين بالتوحد، وأفادت بعض العائلات أنه ساعد أطفالهم غير اللفظيين على تطوير المزيد من المهارات اللغوية والاجتماعية.

صرح مسؤولو إدارة الغذاء والدواء، الذين طلبوا عدم الكشف عن هويتهم لمناقشة القرار، للصحفيين يوم الاثنين أنهم بدأوا بمراجعة واسعة النطاق لليوكوفورين كعلاج للتوحد قبل تضييق نطاق موافقته على عدد أصغر من السكان الذين يعانون من نقص حمض الفوليك الدماغي، وهي طفرة جينية نادرة تمنع حمض الفوليك – وهو فيتامين رئيسي – من الوصول بشكل صحيح إلى الدماغ.

تشترك هذه الحالة في سمات متداخلة مع مرض التوحد، وتتطور عادةً عند الأطفال الصغار تحت سن الثانية ويمكن أن تسبب تأخرًا شديدًا في النمو، ونوبات، ونقصًا في التحكم في العضلات ومضاعفات عصبية خطيرة أخرى.

وقال المسؤولون إن إدارة الغذاء والدواء وجدت أن استخدام الليوكوفورين في المرضى الذين يعانون من هذه الحالة أنتج “بيانات عالية الجودة” لدعم الموافقة الموسعة، والتي ستنطبق على كل من الإصدارات العامة من الدواء والأدوية ذات العلامة التجارية القديمة لشركة جلاكسو سميث كلاين. من ويلكوفور.

وقال أحد مسؤولي إدارة الغذاء والدواء في المكالمة: “كانت هذه هي البيانات التي رأينا فيها أكبر أحجام التأثير”. “لذلك قمنا بتضييق نطاق تلك المجموعة، فقط لأننا شعرنا أن ذلك كان أقوى مبرر علمي وأيضًا أكبر تأثيرات العلاج التي يمكن استخدامها للتغلب على بعض القيود في مصادر البيانات.”

اعتمدت الموافقة على مراجعة منهجية للأدبيات المنشورة حول المنطقة، بما في ذلك تقارير حالة المرضى، ولكن ليس تجربة سريرية عشوائية محكومة. واعترف المسؤول نفسه بإمكانية وجود تحيزات في المراجعات المنهجية، لكنه أكد أن تأثيرات العلاج كانت كبيرة جدًا لدرجة أنها تفوق تلك المخاوف.

وأضاف المسؤولون أن إدارة الغذاء والدواء تشجع الشركات المصنعة الحالية لليوكوفورين على زيادة الإنتاج لتتناسب مع الطلب المتزايد على الدواء. وبينما قامت شركة جلاكسو سميث كلاين بتسويق الدواء في الأصل من عام 1983 حتى عام 1997، قالت الشركة في سبتمبر إنها ليس لديه خطط لإعادة الإطلاق والتصنيع المنتج نفسه.

وفي بيان يوم الثلاثاء، قالت الدكتورة تريسي بيث هوج، القائم بأعمال مدير مركز تقييم وأبحاث الأدوية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إن الموافقة توضح التزام إدارة الغذاء والدواء “بالتحديد السريع للعلاجات الفعالة للأمراض النادرة للغاية مع الحفاظ على نفس معايير الأدلة للموافقة عليها”.