وجدت تجربة سريرية من المرحلة الأولى على الإنسان أجرتها كليفلاند كلينك أن حقنة واحدة من علاج تحرير الجينات CRISPR-Cas9 أدت إلى انخفاض دائم في الكوليسترول LDL (“الضار”) والدهون الثلاثية لدى الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الدهون الذين لم يستجيبوا بشكل كافٍ للأدوية.
ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة تتعلق بالعلاج خلال فترة المتابعة لمدة عام واحد.
استمرت تخفيضات الكولسترول لمدة عام
تم تقديم النتائج في الاجتماع السنوي للجمعية الأوروبية لأمراض القلب لعام 2026 ونشرت في نفس الوقت في مجلة نيو انغلاند جورنال اوف ميديسين.
وقال لوك لافين، طبيب القلب في كليفلاند كلينيك، والمؤلف الأول للدراسة: “بناءً على البيانات الأولية المقدمة في نوفمبر 2025، كانت متانة تأثير خفض الدهون مثيرة للإعجاب. ومن المشجع أنه لم تكن هناك أحداث سلامة خطيرة تتعلق بـ CTX310 في التجربة وفي العام التالي للعلاج. ونحن نتطلع إلى مواصلة التحقيق في هذا العلاج في عدد أكبر من المرضى.”
كريسبر-كاس9 هي تقنية لتحرير الجينات مصممة لإجراء تغييرات مستهدفة على أجزاء معينة من الحمض النووي للشخص. ويدرس الباحثون هذه الطريقة كوسيلة محتملة لعلاج الأمراض الخطيرة عن طريق تغيير الجينات التي تساهم في تلك الحالات.
كيف يستهدف CTX310 دهون الدم
يتم إعطاء العلاج التجريبي الذي تم اختباره في التجربة، والذي يسمى CTX310، كحقنة لمرة واحدة. ويحمل نظام التحرير كريسبر إلى الكبد، حيث يقوم بإيقاف تشغيل الجين المعروف باسم ANGPTL3.
يساعد ANGPTL3 على تنظيم الدهون المنتشرة في الدم. يمكن أن يؤدي تعطيل الجين إلى تقليل نسبة الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية، وكلاهما مرتبط بأمراض القلب والأوعية الدموية.
خلال الدراسة، تلقى المرضى CTX310 بجرعات تتراوح من 0.1 إلى 0.8 ملغم / كغم. قبل التسريب، تم علاجهم بالكورتيكوستيرويدات ومضادات الهيستامين.
ثم قام الباحثون بمراقبة المشاركين للتأكد من سلامة العلاج وقياس التغيرات في مستويات ANGPTL3 والكوليسترول الضار ومستويات الدهون الثلاثية.
عند تناول أعلى جرعة، خفض CTX310 كلاً من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بحوالي 50٪ في المتوسط بعد 12 شهرًا من العلاج.
سوف تستمر المراقبة على المدى الطويل
على الرغم من أن النتائج المبكرة مشجعة، إلا أن CTX310 لا يزال تجريبيًا وشملت الدراسة 15 شخصًا فقط.
تمت مراقبة المشاركين لمدة عام بعد العلاج، ويخطط الباحثون لمواصلة متابعة السلامة على المدى الطويل لمدة 15 عامًا أخرى، وذلك تماشيًا مع توصيات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن علاجات تحرير الجينات.
تم تمويل الدراسة من قبل شركة CRISPR Therapeutics AG ؛ زوغ، سويسرا.
تلقت مؤسسة الدكتور لافين تمويلًا بحثيًا من شركة Crispr Therapeutics.
