دواء تجريبي جديد قد يساعد في علاج “التقزم” لدى الأطفال

أظهرت دراسة حديثة أن قرصاً واحداً يومياً من الدواء التجريبي “إنفيجراتينيب” Infigratinib يساعد بشكل فعّال في زيادة الطول وتحسين نمو الأطراف بشكل متناسب لدى الأطفال المصابين بـ”الأكوندروبلازيا” Achondroplasia، وهو الشكل الأكثر شيوعاً لـ”التقزم”.

وتُظهر النتائج أن هذا الدواء الواعد، قد يعفي هؤلاء الأطفال من الحاجة إلى الحقن اليومية لتعزيز النمو.

وهناك أكثر من 300 حالة مختلفة يمكن أن تؤدي إلى قصر القامة، ومن بين هذه الحالات، تُعتبر الأكوندروبلازيا هي أكثر أنواع قصر القامة شيوعاً إذ تؤثر على نحو 1 من كل 15 ألف إلى 1 من كل 40 ألف شخص.

وتتسبب هذه الحالة في قصر الذراعين والساقين مقارنة بالرأس والجذع، وقد يكون لدى الأشخاص المصابين بالأكوندروبلازيا أيضاً، رأس أكبر وعضلات ضعيفة، وبالإضافة إلى هذا المرض، يمكن أن تسبب حالات وراثية أخرى، وأمراض الكلى، ومشكلات في الأيض أو الهرمونات، قصر القامة أيضاً.

ويتسبب هذا الاضطراب في قصر الأطراف مع الحفاظ على طول الجذع الطبيعي بسبب طفرة في جين FGFR3، وهو الجين المسؤول عن نمو العظام في الجسم، مما يؤدي إلى تعطيل عملية تحويل الغضروف إلى عظم في العظام الطويلة، مثل الساقين والذراعين.

علاج فعال

وأظهرت الدراسة المنشورة في دورية “نيو إنجلاند الطبية” The New England Journal of Medicine، أن الدواء التجريبي Infigratinib آمن وفعّال في علاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 إلى 11 عاماً والمصابين بهذا النوع من التقزم.

ويُستخدم دواء Infigratinib في علاج نوع من السرطان يصيب القنوات الصفراوية، وهو نوع من الأدوية التي تعمل عن طريق استهداف وتثبيط مستقبلات نمو الألياف FGFR2 والتي تلعب دوراً مهماً في تنظيم نمو الخلايا وتطورها.

وعند تثبيط Infigratinib لمستقبلات FGFR2 مفرطة النشاط في الخلايا السرطانية، يقلل هذا من نمو الخلايا السرطانية وانتشارها.

ويتم تناول Infigratinib عن طريق الفم في شكل أقراص، عادة مرة واحدة يومياً، وفي معظم الحالات، يتم تناوله لمدة 21 يوماً متتالياً تليها 7 أيام بدون علاج في دورة علاجية مدتها 28 يوماً.

وقال المؤلف الرئيسي للدراسة، رافي سافاريران، إن Infigratinib لا يزيد فقط من نمو العظام، بل يُحسّن أيضاً من جودة حياة الأطفال المصابين.

وشملت الدراسة 72 طفلاً من أستراليا، وبريطانيا، والولايات المتحدة، وإسبانيا، وفرنسا، وكندا.

وأظهرت الدراسة أن الدواء كان فعالاً في زيادة معدل النمو بمقدار 2.5 سنتيمتر سنوياً لمدة تصل إلى 18 شهراً في أثناء العلاج، مع زيادة ملحوظة في الطول الكلّي وتحسين النسبة بين الجزء العلوي والسفلي من الجسم.

وعلى الرغم من وجود بعض الآثار الجانبية الطفيفة، إلا أنه لم يتم تسجيل أي ردود فعل سلبية خطيرة بين المشاركين.

الاستغناء عن العلاجات اليومية

وأضاف سافاريران، أن الدراسة أظهرت أن Infigratinib دواء آمن وفعّال لزيادة النمو لدى الأطفال المصابين بالأكوندروبلازيا، ويمكن أن يسد الحاجة للأدوية الفموية لهذه الحالة “ويُعتبر هذا الأمر بالغ الأهمية للأطفال الذين لا يتحملون الحقن اليومية، وأيضاً في المناطق التي تكون فيها الأدوية الفموية أكثر ملاءمة من الحقن”.

ويُمثّل Infigratinib أملاً جديداً للأطفال المصابين بالأكوندروبلازيا وعائلاتهم، حيث يمكن أن يسهم في تحسين حياتهم بشكل كبير دون الحاجة إلى العلاجات اليومية المزعجة.

وبدأ الفريق في المرحلة الثالثة من التجارب، وهناك تخطيط لدراسات إضافية تشمل الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عمر يوم و3 سنوات والمصابين بالأكوندروبلازيا.