عقار لتعديل الجينات يحقق نتائج واعدة في علاج مرض خطير

ووفق الدراسة التي تم الكشف عن نتائجها في مؤتمر جمعية القلب الأميركية بشيكاغو، يوم السبت، فإن الدواء الذي يعدّل الحمض النووي في الجسم دون الحاجة إلى إزالة أي نسيج، يفتح الأبواب أيضا أمام معالجة مجموعة من الأمراض بما فيها العمى وارتفاع الكوليسترول وحتى فيروس نقص المناعة “الإيدز“.

وحسبما ذكرت صحيفة “ديلي ميل” البريطانية، فإن العقار التجريبي NTLA-2001، يعتمد على تقنية الهندسة الوراثية الحائزة على جائزة نوبل والمعروفة باسم CRISPR، وقد تمت تجربته في علاج 12 مريضا بقصور القلب.

وتعليقا على التجربة، قال كبير الباحثين البروفيسور جوليان غيلمور: “هذه أول تجربة بشرية على الإطلاق لتحرير الجينات في الجسم الحي، وتثبت دراستنا أنها ممكنة وآمنة أيضا”.

وأشار غيلمور إلى أن جرعة واحدة من العقار عبر الوريد، ساعد في وقف تطور قصور القلب، كما أنه أدى أيضا إلى تحسّن حالة المرضى.

وبخلاف النوبة القلبية، التي تحدث عند انسداد تدفق الدم إلى القلب فجأة، فإن قصور القلب هو حالة مزمنة لا يستطيع القلب فيها ضخ الدم بشكل فعال لأن العضلات أصبحت ضعيفة.

وتشمل أعراض قصور القلب التعب الشديد وضيق التنفس، وغالبا ما يتم إدخال المرضى إلى المستشفى بسبب شدته.

وعلى الرغم من أنه يُعتقد أن بعض المرضى قد ولدوا بخلل جيني يسبب قصور القلب، فإن البعض الآخر يطور الطفرة تلقائيا كبالغين، مما يعني أنه يمكن أن يصيب أي شخص.

وفي الوقت الحاضر، يمتلك الأطباء دواء يمكنه أن يبطئ تطور قصور القلب، كما يمنح المرضى علاجات أخرى لتخفيف الأعراض الأشد.