UniQure قال مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في اتصال هاتفي مع الصحفيين يوم الخميس، إن الشركة بحاجة إلى إجراء دراسة أخرى لإثبات أن العلاج الجيني الذي تنتجه “يساعد بالفعل الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون”.

وأكد المسؤول، الذي طلب عدم الكشف عن هويته قبل مناقشة معلومات حساسة، أن الوكالة طلبت من الشركة إجراء تجربة مضبوطة للعلاج الوهمي، والتي يتم إعطاؤها مباشرة إلى الدماغ. قالت UniQure إن هذا النوع من الدراسة ليس أخلاقيًا لأنه يتطلب وضع الأشخاص تحت التخدير العام لساعات، وهو وصف اعترض عليه المسؤول.

وقال المسؤول: “إذن، ما الذي يحدث بالفعل؟ إن شركة UniQure هي أحدث شركة تقدم علاجًا فاشلاً لمرضى هنتنغتون”. “من المحتمل أنهم يعترفون أو يفهمون على مستوى عميق أن تجربتهم فشلت منذ سنوات، وبدلاً من القيام بالشيء الصحيح وإجراء الدراسة السريرية الصحيحة، تقوم UniQure بإجراء مقارنة مشوهة أو تم التلاعب بها في ذهن إدارة الغذاء والدواء.”

تمثل هذه التعليقات أحدث تطور في الخلاف العام الفوضوي بين UniQure وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية الوكالة تتعرض لاطلاق النار لعدد من طلبات الموافقة على الأدوية التي تم رفضها مؤخرًا، بما في ذلك بعض الحالات التي اتهمتها الشركات فيها بالتراجع عن التوجيهات السابقة. مفوض إدارة الغذاء والدواء مارتي ماكاري في مقابلة مع قناة CNBC بيكي كويك الأسبوع الماضي على ما يبدو انتقد العلاج الجيني لشركة UniQure لمرض هنتنغتون. لم يذكر مكاري اسم UniQure لكنه وصف علاجه.

ثم اتهمت UniQure إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعكس موقفها بأن بيانات التجارب السريرية للشركة ستكون كافية للحصول على الموافقة. استخدمت دراسة UniQure قاعدة بيانات خارجية لقياس كيفية تراجع المرضى المصابين بمرض هنتنغتون دون علاج، وهو ما يُعرف بالتحكم الخارجي. قالت UniQure إنه لن يكون من الممكن إجراء دراسة عشوائية حقيقية مزدوجة التعمية يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي، والتي تعتبر المعيار الذهبي، لأنه لن يكون من الأخلاقي جعل الناس يخضعون لعملية جراحية زائفة في الدماغ لمدة ساعات.

وقال مسؤول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن الوكالة “لم توافق قط على قبول هذه المقارنة المشوهة” وإن إدارة الغذاء والدواء “لم تقدم مثل هذه الضمانات أبدًا”. وبدلاً من ذلك، “ستقول إدارة الغذاء والدواء دائمًا: “حسنًا، علينا أن نرى البيانات عندما نحصل عليها”.”

وقالت UniQure في بيان لها إنها “واثقة في قوة البيانات التي قدمناها إلى إدارة الغذاء والدواء” وتشارك “هدف الإدارة المتمثل في تطوير علاجات مفيدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة”.

وقالت الشركة: “التصريحات الأخيرة التي أدلت بها مصادر مجهولة من إدارة الغذاء والدواء للصحافة كانت غير منتظمة إلى حد كبير وغير مسبوقة وغير كاملة أو غير صحيحة تمامًا”. “لا نعتقد أنها تعكس قراءة عادلة وصادقة للوثائق التي قدمناها أو تلك التي تلقيناها من الوكالة.”

وارتفع سهم الشركة بنسبة 18% يوم الخميس وانخفض بنسبة 56% هذا العام حتى إغلاق يوم الخميس.