تسعى شركة تصنيع أدوية مرض هنتنغتون UniQure إلى الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للعلاج الجيني

UniQure قالت الشركة يوم الأربعاء إنها تخطط للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الجيني التجريبي لمرض هنتنغتون، وذلك بعد أشهر من انتقاد قادة الوكالة السابقين للأدلة التي تدعم التطبيق.

وقالت UniQure إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أعلنت في اجتماعها الأخير أن تحليلًا لمدة ثلاث سنوات من دراسة المرحلة 1/2 من شأنه أن يدعم الموافقة السريعة على العلاج الجيني لشركة UniQure لمرض هنتنغتون، وهو مرض وراثي نادر يدمر الخلايا العصبية في الدماغ تدريجيًا. ونتيجة لهذا الاجتماع، تخطط شركة UniQure لتقديم طلبها إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الثالث من هذا العام.

وأكد مسؤول في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن الوكالة والشركة اتفقتا على مسار لتقديم طلب التسويق والموافقة السريعة على العلاج بناءً على البيانات السريرية الموجودة. وقال المسؤول في بيان إن إدارة الغذاء والدواء “لا تزال ملتزمة بالعمل مع UniQure لتحديد المسار التنظيمي الذي يخدم المرضى الذين يعانون من مرض هنتنغتون وعائلاتهم، مع الحفاظ على التزام الوكالة بالمعايير العلمية الذهبية”.

ارتفعت أسهم UniQure بنسبة 70٪ يوم الأربعاء.

تمثل إرشادات إدارة الغذاء والدواء الجديدة انعكاسًا مذهلاً عما كانت عليه في شهر مارس، عندما أخبرت الجهة التنظيمية شركة Uniqure أن بيانات التجارب السريرية الخاصة بها لن تدعم التطبيق وانتقدت الشركة علنًا. أصبحت UniQure مثالًا رئيسيًا في أ سلسلة من الانقلابات حيث قالت الشركات إن إدارة الغذاء والدواء قد غيرت توجيهاتها السابقة، مما ألحق ضررًا شديدًا بصانعي أدوية الأمراض النادرة. تم اتخاذ العديد من هذه القرارات في عهد مفوض إدارة الغذاء والدواء السابق مارتي مكاري، الذي غادر الوكالة في مايو.

في مقابلة أجريت في فبراير مع بيكي كويك على قناة CNBC، وصف المفوض آنذاك مكاري معاملة UniQure دون تسميتها، قائلًا إن الوكالة تعرضت لضغوط للموافقة عليها على الرغم من أنها لم تظهر “أي فائدة”. ثم قالت UniQure إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تتمكن من الاتفاق على أن البيانات المستقاة من تجربة سريرية تقارن العلاج الجيني لـ UniQure مع تحكم خارجي كافية لدعم التطبيق.

وأكد مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ذلك الوقت للصحفيين أن أرادت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية استخدام UniQure لإجراء تجربة مضبوطة بالعلاج الوهمي لإثبات أن العلاج “يساعد الأشخاص بالفعل”. يتم إعطاء العلاج الجيني مباشرة إلى الدماغ من خلال عملية جراحية تستغرق ساعات طويلة، وقالت UniQure إنه سيكون من غير الأخلاقي إخضاع الأشخاص لإجراءات زائفة.

وبدلاً من ذلك، قامت الشركة بمقارنة تطور الأشخاص الذين تلقوا العلاج بالتطور النموذجي لمرض هنتنغتون باستخدام قاعدة بيانات خارجية. باستخدام هذا النهج، أدى العلاج الجيني لشركة UniQure إلى إبطاء تطور المرض بنسبة 75% في تجربة المرحلة 1/2.

وبمباركة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تخطط UniQure الآن لاستخدام نفس البيانات التي خضعت للتدقيق لدعم تطبيقها. ومن شأن الموافقة السريعة أن تسمح بوصول علاج UniQure إلى السوق بشرط أن تثبت الشركة الفائدة في دراسة أخرى.

قالت UniQure يوم الأربعاء إن إدارة الغذاء والدواء تريد التوافق مع تصميم تلك الدراسة، بما في ذلك مقارنة العلاج بمعايير الرعاية الحالية بدلاً من إجراء زائف. وقالت UniQure إنها ملتزمة بإجراء تلك الدراسة وتتوقع الانتهاء من تلك الخطط قبل تقديم طلبها.

UniQure ليست الشركة الوحيدة التي شهدت تراجعًا في حظوظها بعد رحيل ماكاري وغيره من كبار القادة، بما في ذلك المدير السابق لمركز التقييم والأبحاث البيولوجية فيناي براساد والمدير السابق لمركز تقييم الأدوية والأبحاث تريسي بيث هوج. التجديد أعلن مؤخرا سوف تسعى للحصول على الموافقة من عقار سرطان الجلد التجريبي للمرة الثالثة.