يمكن لمادة طبيعية موجودة في البروكلي أن تقدم نهجا جديدا غير متوقع لعلاج مرض وراثي مدمر يؤدي إلى تدمير الجهاز العصبي تدريجيا. وقد حدد الباحثون في جامعة سوينبيرن تأثيرات واعدة للمركب، مما يزيد الآمال في علاج أكثر بأسعار معقولة ويمكن الوصول إليه للمرضى الذين لديهم خيارات قليلة متاحة.
يؤدي هذا المرض، المعروف باسم رنح فريدريك، إلى تدهور الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي تدريجيًا. ومع تقدم الضرر، يفقد المرضى قدرتهم على تنسيق الحركات والمشي والتحدث. يمكن أن تؤدي هذه الحالة أيضًا إلى تقصير متوسط العمر المتوقع، ولا يوجد علاج حاليًا. ويعيش حوالي 200 أسترالي مع المرض.
في دراسة جديدة، وجد العلماء أن السلفورافان، وهو مركب طبيعي في البروكلي، يمكن أن يزيد من مستويات الفراتاكسين، وهو بروتين موجود بكميات غير كافية في الأشخاص الذين يعانون من رنح فريدريك. ووجد الباحثون أيضًا أن المركب يمكن أن يساعد في حماية الخلايا العصبية الضعيفة من التلف.
كيف يمكن لمركب البروكلي أن يحمي الخلايا العصبية
يلعب الفراتاكسين دورًا مهمًا في الحفاظ على عمل الخلايا بشكل صحيح، خاصة تلك التي تتطلب طاقة عالية، مثل الخلايا العصبية. في رنح فريدريك، يؤدي الخلل الجيني إلى انخفاض إنتاج هذا البروتين الأساسي، مما يساهم في الضرر التدريجي الذي يميز المرض.
يبدو السلفورافان واعدًا لأن فوائده المحتملة تمتد إلى ما هو أبعد من زيادة مستويات الفراتاكسين. تشير الأبحاث إلى أنه يمكن أن يؤثر أيضًا على العديد من العمليات البيولوجية المرتبطة بتطور المرض، بما في ذلك الإجهاد الخلوي والالتهابات. إن معالجة مصادر الضرر المتعددة في وقت واحد يمكن أن يجعل المجمع مرشحًا قيمًا لمزيد من التحقيق.
النتائج مشجعة بشكل خاص للأطفال الذين يعانون من رنح فريدريك. ووفقا للباحث الرئيسي البروفيسور المشارك فيث كوا من جامعة سوينبورن، فإن الأطفال يمثلون نسبة كبيرة من المتضررين، ومع ذلك لا تتوفر حاليا علاجات معتمدة خصيصا للمرضى الأطفال.
وتقول: “إن رنح فريدريك هو مرض وراثي نادر مدمر يسرق تدريجياً قدرة الطفل على المشي والتحدث واللعب والبقاء على قيد الحياة في نهاية المطاف”.
“يمكن لهذا العامل العلاجي الجديد أن يستهدف السبب الكامن وراء المرض، مع تقديم علاج ميسور التكلفة ويمكن الوصول إليه في جميع أنحاء العالم، وتحسين فرص العلاج للعائلات المتضررة من هذا المرض الذي يحد من الحياة.
“هذا الاكتشاف يقربنا من المستقبل حيث يتمتع الأطفال الذين يعانون من رنح فريدريك بنوعية حياة أفضل، واستقلالية أكبر، وفرصة أفضل للبقاء على قيد الحياة على المدى الطويل.”
علاج محتمل يمكن الوصول إليه بسهولة أكبر
أحد الجوانب الأكثر تشجيعًا بشأن السلفورافان هو أنه ليس مادة غير مألوفة تمامًا. يحتوي المركب بالفعل على سجل سلامة ثابت لدى كل من الأطفال والبالغين، كما أن الأشكال المنقاة والنشطة بيولوجيًا متاحة تجاريًا.
قد تسهل هذه المزايا تطوير علاج يمكن الوصول إليه على نطاق واسع إذا أكدت التجارب السريرية المستقبلية أن السلفورافان فعال ضد رنح فريدريك. ومع ذلك، من الضروري إجراء المزيد من الأبحاث قبل أن يتمكن العلماء من تحديد ما إذا كانت النتائج الواعدة ستُترجم إلى فوائد مفيدة للمرضى.
يوضح كوا أن ندرة رنح فريدريك تخلق تحديات إضافية للباحثين. ونظرًا لأن عددًا قليلًا نسبيًا من الأشخاص مصابون بالمرض، فإن الوعي العام محدود، مما يزيد من صعوبة جذب التمويل اللازم لدراسة العلاجات المحتملة.
الباحثون يبحثون عن تمويل للتجارب السريرية
ويأمل فريق سوينبرن في تأمين الدعم المالي للتجارب السريرية التي من شأنها فحص ما إذا كان السلفورافان يمكن أن يحقق نفس التأثيرات الواعدة لدى الأشخاص المصابين بالمرض.
وتقول: “نأمل في الحصول على تمويل لإجراء تجارب سريرية وإثبات التأثير الإيجابي الذي يمكن أن يحدثه مركب البروكلي على أولئك الذين يعانون من رنح فريدريك”.
“يتمتع السلفورافان بالفعل بسجل أمان راسخ لدى الأطفال والبالغين، كما أن شكله النقي والنشط بيولوجيًا متاح تجاريًا. وهذا يعني أنه إذا أثبتت التجارب السريرية نجاحها، فإن طرحه يمكن أن يسرع المسار إلى تأثيره على المريض.”
بالنسبة للمرضى والعائلات الذين يواجهون مرضًا تدريجيًا لا يوجد علاج له، فحتى التحسينات في الأداء اليومي والاستقلالية يمكن أن تحدث فرقًا ذا معنى. ويأمل الباحثون ألا يؤدي عملهم إلى تعزيز إمكانيات العلاج فحسب، بل سيجلب أيضًا اهتمامًا أكبر لحالة لا تزال مجهولة إلى حد كبير للجمهور.
“حتى لو تمكنا من رفع مستوى الوعي بهذه الحالة المنهكة أو تحسين نوعية حياة شخص ما، فإن جهودنا ستكون تستحق العناء”.
